基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略,他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型,先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内,发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合,随后注射反义寡核苷酸发现,钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。
而已有研究表明,大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段,因为它们能很好地复现疾病,并预测人体对治疗的反应,从而有望帮助开发有效的疗法。
喜运28该论文介绍,蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病,其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道),已被发现与这种疾病有关,或是一个潜在的治疗靶标。
网友评论更多
26阜阳s
收评:沪指涨0.79%收复3100点 创指大涨3.5% 两市成交12111亿元创年内次高🏛🏜
2024-05-05 0-1:00:27 推荐
187****8452 回复 184****6416:我爱我家66亿借壳7年市值仅40亿 负债26亿斥资33亿炒股理财🏝来自宿州
187****4756 回复 184****8797:日本疑似干预市场点燃黄金行情!金价大幅反弹逼近2335美元 黄金最新日内交易分析🏞来自六安
157****8876:按最下面的历史版本🏟🏠来自亳州
32池州619
日元飙升200点!日本当局进场了?纵观史上20次干预,为何这次美元反应不一样?🏡🏢
2024-05-05 09:33:38 推荐
永久VIP:成交量全国第一的城市,全面取消!啥信号?🏣来自宣城
158****6587:为什么宣传一个比一个安全,新能源车还是出事故?🏤来自巢湖
158****9398 回复 666🏥:5万元以内无需公证!存款继承新规来了,北京多家银行已落实简化提取🏦来自桐城
16天长bm
24家券商一季报难言乐观!仅5家营收净利双增长,自营业务仍是“胜负手”🏧🏨
2024-05-03 09:14:12 不推荐
明光yl:以岭药业交班首年罕见单季亏4亿 吴相君承压连花清瘟收入锐减51%🏩
186****4023 回复 159****4232:湖南长沙南站就候车厅漏雨致歉:已紧急处理完毕🏪